技术解读：两个被基因编辑的中国女孩 全人类难题

技术解读露露和娜娜：两个被基因编辑的中国女孩，全人类难题

李晨阳/科学网

“露露”“娜娜”，两个有着可爱乳名的女孩。然而她们的出生，不仅在全球掀起一场巨大的舆论风暴，更向全人类提出了一系列近乎无解的难题。

11月27日，中科院动物所基因工程技术研究组组长王皓毅研究员从技术角度，向《中国科学报》记者全面解释了基因编辑婴儿为何是一场不该上演的疯狂。

披露的信息不多，但已经足够糟糕

基因编辑技术确实有应用于人体的先例，有一些甚至已经进入临床试验阶段，但这些都是针对人类体细胞的基因编辑。

基因编辑用于体细胞和生殖系统是完全不同的概念。

对人类配子和早期胚胎的任何基因修饰，都有可能遗传到下一代，进而从某个个体流入整个人类基因库中，具有巨大的技术风险和伦理争议，因此这方面的临床操作一直是国际国内学术界公认的禁区。

王皓毅指出，针对这次的基因编辑婴儿事件，目前披露的信息量还很有限，但即便从这些零星的信息看来，整件事情也已经相当糟糕。

仅从技术角度讨论，槽点就多到不知从何吐起

王皓毅关注的一点是，贺建奎目前并未声称有任何技术上的突破和改变。

假设他使用的就是目前已经建立的受精卵基因编辑技术，就一定会面临目前同样也在困扰整个学界的技术难题。

首先是“嵌合”问题。

采用目前的基因编辑工具，很大可能性不光在一细胞期起作用，还有可能在二细胞期、四细胞期等阶段发挥作用，那这样形成的婴儿就有可能存在基因型的“嵌合”。

正常人只拥有来自父本和母本的两种基因型，而“嵌合体”婴儿可能拥有三四种或更多种基因型。

这会对两个孩子产生怎样的影响，是很难预测的。

嵌合体：不同遗传性状嵌合或混杂表现的个体，亦指染色体异常类型之一。

其次是“脱靶”问题。

脱靶虽然不是必然发生，但也很难完全杜绝。它的发生几率与基因位点、细胞类型、基因编辑工具浓度等都有关系。

目前的技术手段也往往难以确认基因编辑中产生的全部脱靶突变。也就是说，露露和娜娜是否遇到了这种问题，我们可能很难完全确认。

脱靶：目前基因编辑的技术水平无法保证100%成功率和特异性，有一定几率在修改目标基因时，“误伤”其他基因，这种现象有可能导致严重后果。

此外，能否实现艾滋免疫的预期效果，也要打一个大大的问号。

通过编辑CCR5基因来预防或者治疗艾滋病的理论基础，来自于著名的“柏林病人”，以及对北欧CCR5基因突变人群的研究。

柏林病人：世界上第一例，也是目前唯一一例被治愈的艾滋病人。他同时患有艾滋病和白血病，在德国柏林接受白血病骨髓移植治疗后，艾滋病被奇迹治愈。科学家发现，来自北欧的骨髓捐献者先天存在CCR5基因突变。

北欧人与CCR5基因：北欧人群中大概有10%天然存在CCR5基因的缺失，许多研究表明这一缺失与他们对艾滋病免疫有着重大关联。

必须注意的是，实验室中产生的这种CCR5基因缺失，与自然界中存在的CCR5基因突变是不一样的。

尽管目前还看不到实验细节和数据，但王皓毅从研究经验出发，认为从技术上很难保证他们编辑出的正是自然存在的这种基因型。

此外，CCR5基因已经被证明是有生物学功能的，它的缺失也可能引起其他病毒感染风险甚至肿瘤风险的提升。

最后，目前这种突变基因主要出现于北欧和西欧人群，同样的突变被引入中国人的遗传背景，可能产生完全不同的效应。

疯狂而且愚蠢，给全人类出了巨大难题

王皓毅提出，有件事情非常必要，那就是这两个孩子及其家人的隐私应该被严格保护。甚至这两个孩子本人，都不该知道自己生来与众不同。

如果隐私得不到保护，可以想象的是，这些基因编辑婴儿终生都会背负他人异样的眼光。

尽管他支持这些孩子拥有与其他人一样的人身权、生育权。但他也在思考，与她们结合的另一半该不该有知情权呢？这种知情权和隐私权之间的矛盾几乎无法化解。

他们该不该生育后代？如果这些编辑过的基因遗传给后代，扩散进人类遗传库，又该怎么办？

这些几乎无解的问题，本来不该出现在这个世界、这个时代。完全是因为个别人不负责任的行为，向全人类提出了巨大的难题。

另外，这些婴儿未来不管出现任何健康问题，都无法排除是受到了基因编辑的影响。

这些终其一生的诘问，都是事件责任人必将背负的十字架。

接下来，人们必须讨论这些人要承担怎样的责任、面临怎样的惩处。

（原标题：技术流解读来了！“露娜姐妹”——两个中国女孩，全人类的难题）